總幹事耕讀筆記- 日本 ありがとうございました

小弟因著一點運氣，有幸拜扁鵲華陀為祖師爺，又「不幸」遇到英明偉大的全民健保，用心「望、聞、問、切」也只能收取213點（再乘上點值0.6~0.8元/點）的服務費用，在不願降低服務品質的情況下，只好希望能夠學到總大的本事，從非本職之處捉幾隻沙丁魚來補貼補貼家用；看到了許多網友貢獻自己的專業，忍不住也覺得手癢，想捅破一些與自己工作相關的「吹牛」，看能不能撈個專欄作家的名聲。

這第一回的主題，小弟想從新藥開發的流程及相關的「唬爛」開始，因為這種事情乍看之下一本萬利、前景光明，又有個輝瑞藥廠靠著「威而鋼」從幾乎倒店翻身成購併同行的大角，讓有心人士舌燦蓮花一下好像每一個只要沾上生技一點邊的都等著賺大錢；雖然小弟的專長不是製藥而是治病，但每天聽啊聽的也知道事情不是他們說的那麼美好，所以希望試著介紹一下現實狀況讓大家了解。

先說一種藥物從無到有到最後上市，大概要經過以下的步驟：

1. 找出有用的化合物並確認其化學結構
廣泛搜尋各式各樣的傳統藥方及經驗並確認其效果（很多中藥或是世界各處原住民的傳統「秘方」在這個階段提供了很大的幫助），如果發現真的有療效（例如瘧疾可以用金雞納樹皮治療），下一步就是真的苦工了—把所有的化合物分別純化出來，然後想辦法弄清楚其化學結構是什麼樣子。

2. 經由細胞實驗或動物實驗確認其效果
這階段一樣是苦工！分離出了多少化合物，就麻煩一個一個試驗，看它到底是不是我們想要的東西，分離了一千種就得做一千種，如果有用的東西剛好是第九九九種，那也只能怪自己沒有拜拜了。（仍以瘧疾為例，此時我們就知道奎寧應該是我們想要的東西。）

3. 第一階段人體試驗
這個階段的目的是要確定人所能夠接受的最大劑量是多少，也就是找一些人來服下不同劑量的藥物，並觀察藥物產生的副作用的機率及嚴重程度，以確定在之後的試驗中能夠多大的劑量還是安全的。

4. 第二階段人體試驗
這個階段的目的是要確定有效劑量的範圍—包括最低劑量及最高劑量，為何最高劑量也要確定呢？因為藥物並不是給愈多愈有效，有些藥物的藥效會有高原期，超過了某個劑量之後再多給也是浪費。通常一個藥物的前景（或是「錢景」）如何在這個時候可以看出一個大概（但也只是大概）。第一、二階段的人體試驗有時候為了要早點有結果會一起進行且同步發表結果。

5. 第三階段人體試驗
這時才是真正的重頭戲，在第二階段的試驗確定藥物應該有效之後，接著要把試驗的規模擴大，得找到數百人至數萬人（沒錯，真的是數萬）來分組，比較出有沒有使用藥物的差別，這個過程得花上數月到數年才能得到結果，如果結果是正向的，緊接著才會來到眾所期待的「上市」

6. 第四階段人體試驗
別緊張，這個時候其實已經不太能算人體試驗了，此時藥物已上市，藥廠也開始賺進大筆銀子，之所以還有「人體試驗」的字眼，是因為所有相關人等（包括政府單位）在此時依舊有責任盯緊所有與這個藥相關的事情，如果沒事最好，有事情時要趕緊做出決策保護使用者；不久之前令默克藥廠重傷的Vioxx下架事件，就是這個階段的重要工作。

拉拉雜雜寫到這裡，先依著過去在學校時的印象把流程大概寫了一遍，如果有幸能得到大家的賞眼，小弟下一回再來介紹各個階段裡我們一般投資人有機會接觸到的各式消息及其背後可能的意義。